首例super CAR-T治疗成功案例 为白血病患者带来希望

似乎走到穷途末路之时，成都军区总医院决定给小霖花做一次前所未有的尝试，即采用super CAR-T细胞治疗。

2018年1月15日，在发现小霖花白血病二度复发的第28天，医生将CAR-T细胞输入小霖花体内。在注射21天后，小霖花的病情有了极大的好转。并在对其骨髓进行评估后，确定小霖花的病情得到了完全缓解。

成都军区总医院造血干细胞移植中心主任刘芳介绍，super CAR-T细胞可以通过改变肿瘤细胞的微环境达到彻底消除肿瘤细胞的目的。该技术是刘芳所在的团队负责人、纽约州立大学石溪分校的教授Yupo Ma研发的，且已经获得国际专利。小霖花成为全球第一位接受该super CAR临床试验的受试者。这一尝试的成功为广大的白血病患者带来了更多希望。

刘芳向法制晚报·看法新闻记者详细介绍了小霖花的治疗过程。“由于小霖花外周血肿瘤负荷太高，残余的正常淋巴细胞则非常少，CAR-T细胞培养相当困难，于是我们采用不同的思路，那就是提取供者细胞培养CAR-T细胞。在等待CAR-T细胞培养过程中，我们采用患儿从未用过的药物组合方案进行减瘤化疗，试图降低肿瘤负荷，可恶性细胞却异常顽固，在化疗面前丝毫没有低头，肿瘤负荷依然居高不下。”

小霖花复发后逐渐出现GVHD（移植物抗宿主病）的症状，持续非感染性高热，细胞因子升高以及腹泻。尽管细胞已经制备完毕，但是可能导致症状加重，危及生命。另一方面，小女孩肿瘤负荷极高，输注CAR-T细胞后可能迅速发生致死性的细胞因子风暴，脏器功能衰竭而死亡。而如果不输注，任凭肿瘤细胞自由地增长，患者将很快被肿瘤细胞吞噬而死亡。




小霖花：希望在身体完全康复后，能去看看九寨沟

“左右都是面临死亡的威胁，我们陷入了两难的选择。”刘芳说。

“2018年1月15日，在发现复发的第28天，我们第一次CAR-T细胞缓缓地输入小女孩体内。输注后第二天，小女孩体温居高不下，细胞因子急剧升高，我们马上想到很快会发生呼吸衰竭，甚至提前和家属沟通，随时作好了进ICU的准备。可奇怪的是，烧了3天，小女孩体温奇迹般正常了，之前萎靡不振的她一下子精神了，胃口也打开了，之前所有的不适也都消失了。”刘芳激动地说。

随后，医生又在第一次输注的基础上重复输注了两次剂量递增的CAR-T细胞，每次输注后都发生一过性的发热反应和细胞因子轻度升高，但每次都只持续很短的时间，而且未经任何处理自行恢复正常。

更令人惊讶的是，小霖花腹泻症状逐渐消失，大便完全恢复正常，输注CAR-T细胞后未再出现腹泻及其他GVHD症状。

“我们对她的骨髓进行了第一次评估，骨髓微小残留白血病检测阴性！总之，我们的首个super CAR的临床试验研究结果证明：该CAR-T细胞针对难治复发B-ALL安全性好，杀伤力强。”刘芳说。

不过，刘芳同时指出，虽然这种细胞治疗技术已经相当成熟，完全缓解率可高达80%以上，但仍有一部分对CAR-T细胞治疗有效的患者不可避免地会复发。

目前，小霖花还在恢复当中，她希望在身体完全康复后，能去看看九寨沟，到处走一走。