Re: 11岁患白血病女孩奇迹治愈 母亲说那封“遗书”我这辈子都不想看
似乎走到穷途末路之时,成都军区总医院决定给小霖花做一次前所未有的尝试,即采用super CAR-T细胞治疗。
2018年1月15日,在发现小霖花白血病二度复发的第28天,医生将CAR-T细胞输入小霖花体内。在注射21天后,小霖花的病情有了极大的好转。并在对其骨髓进行评估后,确定小霖花的病情得到了完全缓解。
成都军区总医院造血干细胞移植中心主任刘芳介绍,super CAR-T细胞可以通过改变肿瘤细胞的微环境达到彻底消除肿瘤细胞的目的。该技术是刘芳所在的团队负责人、纽约州立大学石溪分校的教授Yupo Ma研发的,且已经获得国际专利。小霖花成为全球第一位接受该super CAR临床试验的受试者。这一尝试的成功为广大的白血病患者带来了更多希望。
刘芳向法制晚报·看法新闻记者详细介绍了小霖花的治疗过程。“由于小霖花外周血肿瘤负荷太高,残余的正常淋巴细胞则非常少,CAR-T细胞培养相当困难,于是我们采用不同的思路,那就是提取供者细胞培养CAR-T细胞。在等待CAR-T细胞培养过程中,我们采用患儿从未用过的药物组合方案进行减瘤化疗,试图降低肿瘤负荷,可恶性细胞却异常顽固,在化疗面前丝毫没有低头,肿瘤负荷依然居高不下。”
小霖花复发后逐渐出现GVHD(移植物抗宿主病)的症状,持续非感染性高热,细胞因子升高以及腹泻。尽管细胞已经制备完毕,但是可能导致症状加重,危及生命。另一方面,小女孩肿瘤负荷极高,输注CAR-T细胞后可能迅速发生致死性的细胞因子风暴,脏器功能衰竭而死亡。而如果不输注,任凭肿瘤细胞自由地增长,患者将很快被肿瘤细胞吞噬而死亡。
小霖花:希望在身体完全康复后,能去看看九寨沟
“左右都是面临死亡的威胁,我们陷入了两难的选择。”刘芳说。
“2018年1月15日,在发现复发的第28天,我们第一次CAR-T细胞缓缓地输入小女孩体内。输注后第二天,小女孩体温居高不下,细胞因子急剧升高,我们马上想到很快会发生呼吸衰竭,甚至提前和家属沟通,随时作好了进ICU的准备。可奇怪的是,烧了3天,小女孩体温奇迹般正常了,之前萎靡不振的她一下子精神了,胃口也打开了,之前所有的不适也都消失了。”刘芳激动地说。
随后,医生又在第一次输注的基础上重复输注了两次剂量递增的CAR-T细胞,每次输注后都发生一过性的发热反应和细胞因子轻度升高,但每次都只持续很短的时间,而且未经任何处理自行恢复正常。
更令人惊讶的是,小霖花腹泻症状逐渐消失,大便完全恢复正常,输注CAR-T细胞后未再出现腹泻及其他GVHD症状。
“我们对她的骨髓进行了第一次评估,骨髓微小残留白血病检测阴性!总之,我们的首个super CAR的临床试验研究结果证明:该CAR-T细胞针对难治复发B-ALL安全性好,杀伤力强。”刘芳说。
不过,刘芳同时指出,虽然这种细胞治疗技术已经相当成熟,完全缓解率可高达80%以上,但仍有一部分对CAR-T细胞治疗有效的患者不可避免地会复发。
目前,小霖花还在恢复当中,她希望在身体完全康复后,能去看看九寨沟,到处走一走。